O Alzheimer, doença degenerativa que afeta 60 milhões de pessoas atualmente, preocupa familiares e pacientes pela falta de alternativas para tratamento. De acordo com a organização americana Alzheimer’s Association, nos últimos 20 anos o número de pessoas que morreram por decorrência da doença aumentou 145% enquanto as mortes por doenças cardiovasculares caíram 7,3%, matando mais do que câncer de mama e próstata combinados. Estimativas apontam que em 2050 mais de 130 milhões de pessoas estejam convivendo com a doença, gerando custos anuais de mais de 1 trilhão de dólares somente nos EUA. Os números mostram a necessidade de novos tratamentos para Alzheimer, hoje pouco efetivos ou acessíveis à população.
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A startup brasileira Aptah Bio, hoje sediada no Vale do Silício, na Califórnia (EUA), é uma das empresas que investe no desenvolvimento de novas tecnologias que resultem em terapias efetivas contra doenças neurodegenerativas sem cura. Rafael Bottos, cofundador e CEO da startup, defende que a doença de Alzheimer possui uma causa mais primordial no núcleo da célula, uma proteopatia nuclear responsável por distúrbios na maquinaria de splicing da célula, raiz de diversas desordens genéticas.
Um dos elementos impactados por estas proteopatias nucleares é a proteína TAU, uma importante proteína responsável pela estabilização do citoesqueleto, incluindo os microtúbulos que realizam a divisão celular e o transporte de neurotransmissores. O acumulo de TAU toxico nos neurônios são uns dos marcadores mais evidentes na progressão de diversas doenças neurodegenerativas como o Alzheimer. “Todas as iniciativas para lidar com esse desafio falharam até o momento, pois estavam focadas nos efeitos secundários do problema. Nós buscamos mudar isso”, comenta Rafael.
O DNA humano precisa ser traduzido em RNA para que as proteínas que compõem nossos órgãos e tecidos sejam produzidas. Essa transcrição é mediada por uma complexa rede de pequenas ribonucleoproteínas, conhecida como spliceossomo, alvo da tecnologia da Aptah. “Os resultados preliminares foram promissores e indicaram que podemos resgatar o transporte de neurotransmissores e aumentar em quase três vezes o número de sinais sinápticos em pacientes com Alzheimer esporádico dentro de uma janela terapêutica segura. Estamos prontos para seguir para os testes em animais e depois humanos”, detalha Caio Bruno Leal, fundador e Chief Scientific Officer (CSO) da empresa.
Os testes foram realizados em diversos laboratórios certificados no mundo, incluindo Montreal, no Canada e Oxford, na Inglaterra, e utilizaram diferentes tipos celulares, incluindo neurônios derivados de pacientes humanos diagnosticados com Alzheimer.
Futuramente, essa tecnologia poderá resultar em uma droga capaz de corrigir os mecanismos de transcrição defeituosos que acarretam na doença. “Pretendemos tanto tratar um paciente já diagnosticado com a doença, como também prevenir que uma grande parcela da população mais jovem a desenvolva”, explica Rafael.
A empresa conta com uma equipe de peso, como Luc Buee, diretor do Lille Neuroscience & Cognition Research Centre, na Franca, um dos principais cientistas no estudo da proteína TAU e Dieter Weinand, ex-presidente das farmacêuticas Bayer Pharma AG, Pfizer e Bristol Myers Squibb.
Recentemente a startup apresentou parte de seus resultados no 10th Neurodegenerative Drug Development Summit, em Boston, nos Estados Unidos, ao lado de farmacêuticas como Roche, Abbvie e Servier. Entre seus investidores atuais estão um grupo suíço de hospitais e a Vesper Ventures, um fundo de venture capital especializado em empresas de biotecnologia localizado em Florianópolis (SC).
A plataforma desenvolvida e patenteada pela Aptah Bio possivelmente poderá atender milhares de desordens genéticas: “Além do Alzheimer, estamos estudando aplicações em oncologia, com excelentes resultados preliminares. Criamos uma ferramenta que poderá ser um marco para a biotecnologia e um alento para milhares de pacientes e familiares que hoje sofrem sem esperança”, finaliza Rafael.
*Informações Assessoria de Imprensa
